Penyakit-penyakit yang dirawat dengan sel stem dan potensi penggunaannya
Sel stem dalam darah tali pusat bayi anda berpotensi untuk digunakan dalam rawatan pelbagai penyakit hari ini. Sel stem boleh digunakan untuk merawat penyakit berkaitan hematopoietik dan genetik. Dalam pemindahan sel stem, sel stem akan dimasukkan ke dalam aliran darah pesakit di mana ia akan melalukan fungsi penyembuhan serta pembaikan sel serta tisu yang rosak. Dengan kejayaan penghasilan sel-sel stem, sistem darah dan sistem imun pesakit akan dapat dipulihkan semula.
Berikut adalah senarai beberapa penyakit yang telah dirawat dengan menggunakan darah tali pusat dan sumber lain yang mempunyai jenis sel stem yang sama (Sel Stem Hematopoietik), seperti sumsum tulang dan darah periferal. Terapi sel stem terus berubah dan mengalami revolusi dengan cepat.
Terdapat pelbagai jenis penyakit yang boleh diubati dengan Sel Stem Hematopoietik (HSC) dari darah tali pusat, sumsum tulang, dan darah periferal seperti gangguan sel stem, leukemia jenis akut dan kronik, gangguan myeloproliferatif, dan banyak lagi. Terapi sel stem terus berubah dan berkembang dengan pesat.
Sel Stem Darah Tali Pusat
Sel stem hematopoietik atau HSCs telah digunakan untuk merawat lebih 801 penyakit.Darah tali pusat adalah sumber yang kaya dengan sel stem hematopoetik (HSCs).
Kanser Darah
- Acute Biphenotypic Leukaemia
- Acute Lymphoblastic Leukaemia
- Acute Myelogenous Leukaemia
- Acute Undifferentiated Leukaemia
- Chronic Myelogenous Leukaemia
- Chronic Lymphocytic Leukaemia
- Juvenile Myelomonocytic Leukaemia
- Juvenile Chronic Myelogenous Leukaemia
- Acute Myelofibrosis
- Agnogenic Myeloid Metaplasia
- Essential Thrombocythemia
- Polycythemia Vera
- Refractory Anaemia
- Refractory Anaemia with Excess Blasts
- Refractory Anaemia with Excess Blasts in Transformation
- Refractory Anaemia with Ringed Sideroblasts (Sideroblastic Anaemia)
- Chronic Myelomonocytic Leukaemia
- Multiple Myeloma
- Plasma Cell Leukaemia
- Waldenstrom’s Macroglobulinemia
- Histiocytic Neoplasms
Tumor
- Hodgkin Lymphoma
- Langerhans' Cell Histiocytosis
- Neuroblastoma
- Non Hodgkin Lymphoma (Burkitt’s Lymphoma)
- Retinoblastoma
- Medulloblastoma
- Wilms Tumor
Gangguan Darah Bukan Maglinan
- Aplastic Anaemia
- Congenital Dyserythropoietic Anaemia
- Fanconi’s Anaemia
- Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
- Diamond Blackfan Syndrome
- Dyskeratosis Congenita
- Pearson’s Syndrome
- Shwachman Diamond Syndrome
- Pure Red Cell Aplasia
- Sickle Cell Anaemia
- Beta Thalassemia Major/Cooley’s Anaemia
- Congenital Amegakaryocytosis Thrombocytopenia
- Glanzmann’s Thrombasthenia
Gangguan Imunisasi
- Bare Lymphocyte Syndrome
- Omenn Syndrome
- Reticular Dysgenesis
- Neutrophil Actin Deficiency
- SCID with Adenosine Deaminase Deficiency (ADA SCID)
- SCID which is X linked
- SCID with absence of T & B Cells
- SCID with absence of T Cells, Normal B Cells
- Kostmann Syndrome (Infantile Genetic Agranulocytosis)
- Myelokathexis
- Chediak Higashi Syndrome
- Chronic Granulomatous Disease
- Cartilage Hair Hypoplasia
- Gunther’s Disease (Congenital Erythropoietic Protoporphyria)
- Systemic Mastocytosis
- Common Variable Immunodeficiency
- DiGeorge Syndrome
- Evans Syndrome
- Hemophagocytic Lymphohistiocytosis
- IKK Gamma Deficiency (NEMO Deficiency)
- IPEX Syndrome
- Leukocyte Adhesion Deficiency
- Wiskott Aldrich Syndrome
- X linked Lymphoproliferative Disease (Duncan’s Syndrome)
- X linked Hyper IgM Syndrom
- Ataxia-Telangiectasia
Gangguan Metabolik
- Adrenoleukodystrophy
- Krabbe Disease (Globoid Cell Leukodystrophy)
- Metachromatic leukodystrophy
- Pelizaeus-Merzbacher Disease
- Alpha Mannosidosis
- Gaucher’s Disease
- Niemann Pick Disease
- Sandhoff Disease
- Wolman Disease
- Hunter Syndrome
- Hurler Syndrome
- Maroteaux Lamy Syndrome
- Mucolipidosis II (I-cell Disease)
- Morquio Syndrome
- Sanfilippo Syndrome
- Scheie Syndrome
- Sly Syndrome (beta glucuronidase deficiency)
Gangguan Metabolik Lain
- Lesch–Nyhan Syndrome
- Osteopetrosis
- Hermansky-Pudlak Syndrome
Aplikasi sel stem darah tali pusat yang berjaya bergantung kepada keadaan setiap pesakit secara individu. Perbankan darah tali pusat tidak menjamin sel-sel tersebut akan menyediakan penawar atau boleh digunakan dalam setiap keadaan. Penggunaan darah tali tetap perlu ditentukan oleh doktor yang merawatnya. Walaupun sesetengah keadaan yang disenaraikan di sini boleh dirawat dengan darah tali pusat pesakit sendiri (darah tali pusat autologus), tetapi ia mungkin tidak sesuai untuk merawat penyakit genetik. Dalam kes sedemikian, darah tali pusat yang sepadan dari adik-beradik mungkin boleh digunakan. Walau bagaimanapun, tidak ada jaminan bahawa darah tali pusat akan sepadan bagi setiap ahli keluarga atau akan memberikan penawar bagi setiap keadaan. Sila rujuk doktor yang merawat anda untuk mendapatkan nasihat lanjut.
Sebagai tambahan kepada keadaan yang kini boleh dirawat, rawatan sel stem didapati mempunyai pelbagai potensi yang paling memberangsangkan apabila penyelidikan terus membongkar kemungkinan-kemungkinan baru. Potensi dan keberkesanan dalam merawat pelbagai penyakit dengan menggunakan sel stem menjadi kenyataan.
References:
- 1 Diseases treated page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website. https://parentsguidecordblood.org/en/diseases. Accessed April 23, 2021.
- 2 Bizzetto R, Bonfim C, Rocha V, et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica. 2011; 96(1):134-141.
- 3 Immunodysregulation polyendocrinopathy enteropathy X-linked (IPEX) Syndrome. Stanford Children’s Health website. https://www.stanfordchildrens.org/en/service/stem-cell-transplantation/conditions/ipex-syndrome. Accessed April 5, 2021.
- 4 Picard C, J-L Casanova, Puel A, Infectious Diseases in Patients with IRAK-4, MyD88, NEMO, or IκBα Deficiency. Clin Microbiol Rev. 2011; 24(3):490-497.
- 5 Rao A, Kamani N, Filipovich A, et al. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007; 109(1):383-385.
Tono C, Takahashi Y, Terui K, et al. Correction of immunodeficiency associated with NEMO mutation by umbilical cord blood transplantation using a reduced-intensity conditioning regimen. Bone Marrow Transplantation. 2007;39(12):801-804. doi:10.1038/sj.bmt.1705658.
Ujian klinikal
Dengan perkembangan dalam penyelidikan sel stem*, potensi penggunaan sel stem pada masa depan akan meningkat. Di bawah adalah senarai penyakit yang sedang menjalani Ujian Klinikal. Ini adalah penyakit yang mana rawatan sel stem* dilihat sebagai berpotensi sebagai penyelesaian rawatan tetapi tidak digunakan sebagai terapi standard. Bagi sesetengah penyakit ini, pemindahan sel stem hanya akan melambatkan perkembangan penyakit, tetapi tidak menghasilkan penawar. Untuk penyakit-penyakit lain, rawatan sel stem boleh membantu merawat penyakit, tetapi penyelidikan lanjut diperlukan untuk menentukan pesakit adalah calon terbaik untuk terapi sel stem, dos sel stem optimum, kaedah penyediaan sel optimum, dan sebagainya.
Bagi sesetengah pesakit, ujian penyelidikan klinikal mewakili saluran untuk menerima terapi baru yang sebelum ini tidak tersedia. Pesakit yang sukar dirawat atau buat masa ini “tidak dapat disembuhkan”, seperti AIDS atau beberapa jenis kanser, mungkin ingin mengambil bahagian dalam ujian penyelidikan klinikal jika rawatan standard yang wujud sekarang ini tidak berkesan. Percubaan penyelidikan klinikal kadang-kadang boleh menyelamatkan nyawa.
Untuk maklumat terkini, sila layari www.clinicaltrials.gov
- Alzheimer’s Disease
- Amyotrophic Lateral Sclerosis
- Autism
- Brain Tumour
- Cardiomyopathy
- Cartilage repair
- Cerebral palsy
- Cleft Palate Repair (Alveolar)
- Compartment Syndrome (Battlefield Trauma)
- Critical Limb Ischemia
- Crohn's disease
- Diabetes Type 1
- Epidermolysis Bullosa
- Ewing Sarcoma
- Graft versus Host Disease (GvHD)
- Hearing Loss (acquired sensorineural)
- HIV
- Huntington’s Disease
- Hypoplastic Left Heart Syndrome
- Hypoxic Ischemic Encephalopathy (HIE)
- Ischemic Heart Disease
- Ischemic Stroke
- Kidney plus stem cell transplant
- Liver cirrhosis
- Lupus
- Multiple Sclerosis
- Myocardial Infarction
- Open cardiac surgery for congenital heart diseases
- Ovarian Cancer (Link to clinical trials)
- Parkinson’s Disease
- Rhabdomyosarcoma
- Rheumatoid Arthritis
- Scleroderma
- Spinal cord injury
- Testicular Tumour
- Tissue Engineered Vascular Grafts for cardiac defects
- Traumatic Brain Injury
*Sel stem yang disebut di sini terdiri daripada sel-sel sel lain seperti sel-sel stem Mesenchymal. Ujian klinikal dan rawatan eksperimen yang disenaraikan di atas mungkin menggunakan sel stem lain, dan bukan hanya tertakluk pada sel stem hematopoietic sahaja.
Sel Stem Selaput Tali Pusat
Hari ini, lebih daripada 600 ujian klinikal1 sedang dijalankan di seluruh dunia untuk mendedahkan potensi sel stem Mesenchymal (MSCs). Setakat ini, beberapa keputusan positif yang menggalakkan telah pun diterbitkan; rawatan sel stem telah terbukti selamat dan mampu membaiki kerosakan yang disebabkan oleh strok dan penyakit jantung. MSCs juga telah digunakan sebagai kombinasi dengan Sel Stem Hematopoietic (HSCs) sebagai terapi berganda untuk pengembangan HSCs dengan lebih cepat dan untuk mengurangkan komplikasi sistem imun2.
Walaupun terdapat bukti bahawa MSCs boleh ditukar kepada beberapa jenis Sel Epithelial, sel-sel tersebut tidak boleh diubah menjadi Sel Stem Epithelial (EpSCs). Perbezaan antara sel stem Epithelial dan sel Epithelial adalah sel-sel stem Epithelial dapat membentuk menjadi semua jenis sel epithelial yang berbeza seperti kulit, kornea, lapisan usus, dan lain-lain yang diperlukan. Sedangkan, sel-sel epithelial (bukan-stem) telah mencapai had pembezaan dimana sel-sel tidak dapat diubah lagi membentuk jenis sel Epithelial yang berbeza apabila diperlukan. Oleh itu, MSCs dan EpSCs tidak boleh menggantikan satu sama lain.
1 ClinicalTrials.gov. Accessed on 13 August 2017. (http://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?term=mesenchymal+stem+cells)
2 Battiwalla M, Hematti P. 2010. Cytotherapy. 1 January 2010.
Selaput Tali Pusat
Aplikasi Terapeutik Potensial yang menggunakan MSC dan EpSCsSel Stem Mesenchymal (MSCs)
- Strok
- Kegagalan jantung
- Penyakit Alzheimer’s
- Penyakit Parkinson
- Kecederaan saraf tunjang
- Penyakit ortopedik (tulang, tulang rawan, tendon)
- Kegagalan Limpa
- Autisme
- Masa engrafan yang singkat
- Mengurangkan komplikasi sistem imun
- HIV
- Diabetis Jenis I
- Penyakit Graf lawan penerima (GvHD)
Sel Stem Epithelial (EpSCs)
- Luka kulit
- Gangguan permukaan okular
- Kecacatan epithelium yang berterusan
- Penggantian sel-sel yang menghasilkan insulin untuk pesakit kencing manis
- Haemophilia
Penyelidikan MSCs
Penyelidikan di seluruh dunia untuk penyakit yang dirawat dengan sel MSC oleh pelbagai universiti atau institusi penyelidikan.Penyakit | Nama universiti atau institusi penyelidikan |
---|---|
Stroke |
|
Spinal Cord Injury |
|
Multiple Sclerosis |
|
Amylotrophic Lateral Sclerosis |
|
Parkinson's Disease |
|
Multiple System Atrophy |
|
Liver Disease |
|
Diabetic Foot Ulcer |
|
Diabetes |
|